Tek bir infüzyondan sonra uzun vadeli kötü kolesterol düşüşü hedefleyen deneysel bir gen düzenleme terapisi, erken klinik aşamada olumlu sonuçlar verdi. VERVE-102 kodlu ilaç için yürütülen Phase I güvenlik denemesinde, araştırmacılar 35 katılımcıdan elde ettikleri ara sonuçları New England Journal of Medicine’da yayımladı.
Verilere göre VERVE-102 güvenli görünüyor; en yüksek dozlarda bile ciddi yan etkiler rapor edilmedi. Tek belirgin bulgu, ilacın etkili olduğu karaciğerde hafif bir karaciğer enzimi artışıydı; bu durum geçici ve düşük seviyede bir karaciğer hasarına işaret ediyor.
Küçük veri seti aynı zamanda ilacın etkinliğine de işaret ediyor. En yüksek dozu alan alt grup, düşük yoğunluklu lipoprotein (LDL) seviyelerini %62 azaltarak ortalama 78 mg/dL’ye düşürdü. Yüksek kolesterolü olan bireyler için bu ölçekte bir düşüş, 20 yıl boyunca sürdüğünde arterlerde plak birikimi riskini yaklaşık %50 azaltabilir.
Şu ana kadar 18 aya kadar takip verisi mevcut, ve LDL düşüşleri tüm alt gruplarda sürdürülebilir gibi görünüyor.
VERVE-102, mRNA tabanlı bir gen düzenleme platformu kullanıyor. mRNA, karaciğer hücrelerine özgü işaretler taşıyan nanopartiküller içinde paketleniyor; bu sayede hücreler mRNA’yı kolayca alabiliyor. Hücreye giren mRNA, tek bir DNA bazını değiştirebilen adenine base-editor proteinini üretmek için talimat veriyor. Bu protein, CRISPR‑Cas9’un modifiye edilmiş bir kısmını içererek DNA’nın tek bir ipliğini kesiyor. Nanopartikül ayrıca, hedef gen üzerindeki spesifik baz değişikliğini yönlendirecek bir guide RNA da sağlıyor.
Yorum Yap